- La etiqueta incluye a todo el espectro de pacientes con PKU -
- Comienzan los preparativos del lanzamiento europeo -
WARREN, Nueva Jersey, 28 de abril de 2025 /PRNewswire/ -- PTC Therapeutics, Inc. anunció hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) emitió un dictamen positivo sobre la solicitud de autorización para la comercialización de Sephience™ (sepiapterina) para tratar la fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en inglés) en niños y adultos. El dictamen incluye una etiqueta amplia que abarca todas las edades y grados de gravedad de la enfermedad.
"Este dictamen positivo es una gran noticia para la comunidad de pacientes con PKU en Europa, para quienes sigue habiendo una importante necesidad médica no cubierta", afirmó el Dr. Matthew B. Klein, director ejecutivo de PTC Therapeutics. "Esperamos iniciar el lanzamiento europeo inmediatamente después de que la Comisión Europea apruebe este dictamen positivo. Los datos recopilados hasta la fecha siguen respaldando el potencial de Sephience para proporcionar un tratamiento seguro y eficaz que no solo reduce los niveles de fenilalanina, sino que también permite flexibilizar la dieta, incluso en personas con los subtipos más graves de la enfermedad".
La planificación del lanzamiento en Europa está muy avanzada y da prioridad a Alemania y otros mercados europeos clave donde los pacientes nominados tendrán acceso de inmediato.
PTC espera que la Comisión Europea ratifique la autorización de comercialización de Sephience en aproximadamente dos meses. La decisión se aplicará a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) está revisando la solicitud de nuevo fármaco para la sepiapterina y se espera que tome una decisión para el 29 de julio de 2025 de conformidad con la Ley de Tarifas para Usuarios de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus siglas en inglés). Las solicitudes de autorización se están examinando en otros países, como Japón y Brasil.
Acerca de Sephience™ (sepiapterina)
Sephience es una formulación oral de sepiapterina sintética y tiene un mecanismo de acción dual para aumentar la actividad de la enzima fenilalanina hidroxilasa (PAH, por sus siglas en inglés). En primer lugar, Sephience es un compuesto precursor que se absorbe rápidamente y se convierte a nivel intracelular en tetrahidrobiopterina (BH4), un cofactor crítico de la PAH. Además, Sephience tiene un efecto de chaperona farmacológica independiente, que corrige el plegamiento incorrecto de la PAH para mejorar la función enzimática. Mediante este doble mecanismo de acción, Sephience reduce eficazmente los niveles de fenilalanina (Phe) en sangre y tiene el potencial de tratar una amplia variedad de pacientes que padecen fenilcetonuria (PKU).
Acerca de la Fenilcetonuria
La Fenilcetonuria (PKU) es una enfermedad metabólica hereditaria poco común que afecta al cerebro. Es causada por un defecto en el gen que ayuda a crear la enzima necesaria para descomponer la fenilalanina. Si no se trata o no se controla de forma adecuada, la fenilalanina (un aminoácido esencial presente en todas las proteínas y en la mayoría de los alimentos) puede acumularse en el organismo hasta alcanzar niveles nocivos. Esto provoca discapacidades graves e irreversibles, como discapacidad intelectual permanente, convulsiones, retraso en el desarrollo, pérdida de memoria y problemas conductuales y emocionales. Los recién nacidos con fenilcetonuria inicialmente no presentan ningún síntoma, pero los síntomas suelen ser progresivos y el daño causado por los niveles tóxicos de fenilalanina en los primeros años de vida es irreversible. El diagnóstico de fenilcetonuria generalmente se realiza durante los programas de detección neonatal. Se estima que hay 58.000 personas con fenilcetonuria en todo el mundo.
Acerca de PTC Therapeutics, Inc.
PTC es una empresa biofarmacéutica mundial que se centra en descubrir, desarrollar y comercializar medicamentos clínicamente diferenciados que brindan beneficios a niños y adultos que viven con trastornos raros. La capacidad de PTC crear nuevas terapias y comercializar productos a nivel mundial es la base que impulsa la inversión en una cartera sólida y diversificada de medicamentos transformadores. Para obtener más información sobre PTC, visítenos en www.ptcbio.com y síganos en Facebook, X y LinkedIn.
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Los resultados, el rendimiento o los logros reales de PTC podrían diferir materialmente de los expresados o implícitos en las declaraciones prospectivas que realice como consecuencia de una serie de riesgos e incertidumbres, incluidos los relacionados con: el resultado de las negociaciones sobre precios, cobertura y reembolso con terceros pagadores para los productos de PTC o los candidatos a productos que PTC comercialice o pueda comercializar en el futuro; las expectativas con respecto a Sephience, incluida cualquier presentación reglamentaria y posibles aprobaciones, la comercialización y la posible consecución de hitos reglamentarios y de ventas y pagos contingentes que PTC pueda estar obligada a realizar; efectos empresariales significativos, incluidos los efectos de las condiciones industriales, de mercado, económicas, políticas o normativas; cambios en las leyes, reglamentos, tasas y políticas fiscales y de otro tipo; la base de pacientes elegibles y el potencial comercial de los productos y candidatos a productos de PTC; el enfoque científico y el progreso general de desarrollo de PTC; y los factores analizados en la sección "Factores de riesgo" del Informe Anual más reciente de PTC en el formulario 10-K, así como cualquier actualización de estos factores de riesgo presentada oportunamente en otros documentos de PTC presentados ante la SEC. Se le insta a considerar todos esos factores con detenimiento.
Como ocurre con cualquier producto farmacéutico en desarrollo, existen riesgos importantes en el desarrollo, la aprobación regulatoria y la comercialización de nuevos productos. No existen garantías de que algún producto reciba o mantenga la aprobación regulatoria en algún territorio o de que demuestre ser comercialmente exitoso, incluido Sephience.
Las declaraciones prospectivas contenidas en este documento representan los puntos de vista de PTC únicamente a la fecha de este comunicado de prensa y PTC no se compromete ni planea actualizar ni revisar dichas declaraciones prospectivas para reflejar resultados reales o cambios en planes, perspectivas, suposiciones o estimaciones o proyecciones, u otras circunstancias que ocurran después de la fecha de este comunicado de prensa, excepto según lo exija la ley.
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